Questão 98 do ENEM 2022 — Biologia
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um produto de terapia gênica no país, indicado para o tratamento da distrofia hereditária da retina. O procedimento é recomendado para crianças acima de 12 meses e adultos com perda de visão causada pela mutação do gene humano RPE65. O produto, elaborado por engenharia genética, é composto por um vírus, no qual foi inserida uma cópia do gene normal humano RPE65 para corrigir o funcionamento das células da retina.
ANVISA. Disponível em: www.gov.br/anvisa. Acesso em: 4 dez. 2021 (adaptado)
O sucesso dessa terapia advém do fato de que o produto favorecerá a
Resolução comentada
O vírus usado como vetor entrega uma cópia funcional do gene RPE65 dentro das células da retina, permitindo que elas passem a produzir (expressar) a enzima que faltava. O sucesso da terapia vem dessa expressão do gene responsável pela enzima normal.
A opção que menciona correção do código genético é tentadora porque parece uma "cura" definitiva, mas a terapia não edita nem corrige a mutação original no DNA do paciente — ela apenas adiciona uma cópia extra e funcional do gene, que passa a ser expressa ao lado do gene defeituoso.